O início dos testes de uma droga contra a síndrome de Rett, um transtorno que atinge meninas com uma mutação genética, está abrindo caminho para a busca de tratamentos para o autismo –síndrome psiquiátrica de alta prevalência contra a qual não há nenhum fármaco.

A síndrome de Rett é uma doença rara, mas sua semelhança com o autismo típico instiga cientistas, que veem nela uma janela para investigar drogas mais gerais contra esse transtorno, caracterizado por problemas motores, de comunicação e de afeto.

Três ensaios clínicos estão testando a ação do IGF1, um hormônio de crescimento, em meninas com Rett.

Fonte: Folha de São Paulo

O primeiro avaliou seis pacientes no Hospital Versilia, na Toscana (Itália), e concluiu que a droga é segura. Apesar de não ter conseguido quantificar efeito terapêutico do remédio com tão poucas pacientes, o trabalho relata que todas as meninas tiveram melhora das funções cognitivas.

“Uma das pacientes, que não conseguia mover os braços, está agora comendo frutas sozinha usando suas mãos”, disse à Folha Daniela Tropea, médica que liderou o ensaio clínico. “Já é um grande avanço.”

O grupo italiano ainda não conseguiu apoio para iniciar um estudo em escala maior para avaliar a eficácia da droga. Cientistas do Hospital de Crianças de Boston, porém, já têm um teste de fase dois –são necessários três para aprovar uma droga– em andamento, com objetivo de recrutar 40 meninas.
semelhanças

A síndrome de Rett, que era considerada um transtorno da classe do autismo, deixou de sê-lo no DSM-5, o novo manual de diagnósticos da Associação Americana de Psiquiatria, lançado neste ano.

No entanto, Alysson Muotri, cientista brasileiro na Universidade da Califórnia em San Diego, defende a ideia de que as duas doenças têm semelhanças o suficiente para que um mesmo tipo de tratamento funcione em ambas.

Não há nenhum teste programado da droga em crianças autistas ainda, mas Muotri já mostrou que o IGF1 é capaz de “curar” neurônios criados a partir de células de crianças autistas ou com Rett.

O brasileiro tem dúvidas, porém, sobre se esse hormônio é pequeno o bastante para atingir todos os neurônios necessários. Seu laboratório agora busca moléculas com efeito mais potente.

O biólogo ajudou os NIH (Institutos Nacionais de Saúde dos EUA) a montarem um centro que usa um sistema de pesquisa robotizado para testar centenas de compostos em amostras de células reprogramadas de crianças autistas e com Rett.

Jeffrey Neul, do Baylor College, de Houston, já começou a testar em pacientes adultas uma versão alterada do IGF1.

Com ajuda de uma farmacêutica neozelandesa, ele extraiu um peptídeo –pedaço da molécula do hormônio– e o modificou para se tornar quimicamente estável.

Em sua nova forma, a droga penetra o cérebro com mais eficácia e previne efeitos colaterais em pacientes com problemas metabólicos –dificuldade verificada no uso de IGF1 em experimentos com camundongos.

“Doenças como a síndrome de Rett permitem vislumbrar um pouco o autismo idiopático [clássico]. Esperamos que muitos dos tratamentos testados para essas doenças possam vir a beneficiar um subconjunto de pessoas com autismo, ainda que não seja possível ajudar todas elas”, diz Neul.